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韦青:浙江省肿瘤医院Ⅰ期临床试验病房副主任(主持工作)、 副主任医师
“医生让我参加临床试验,是不是意味着我的病没希望了?”在浙江省肿瘤医院Ⅰ期临床试验病房,韦青几乎每天都要回答这类问题。
我国每年新发肿瘤患者约500万人,最终成功入组参与临床试验的患者比例不足5%。患者是不愿意参加,还是压根不知道这个治疗选项?
临床试验并非“最后一步” 它能贯穿肿瘤治疗全周期
很多患者不清楚,究竟什么是肿瘤临床试验?
通俗来说,一款抗肿瘤新药从实验室研发到上市,必须经过人体临床试验验证,明确两大核心问题:用药是否安全、治疗是否有效。如果没有这项验证过程,所有新药便无法获批上市。如今临床上通用的肿瘤标准化治疗方案,包括化疗、靶向药、免疫疗法等手段,在普及应用前,都曾通过临床试验完成疗效与安全性验证。
“临床试验是医学进步的核心动力。没有它,患者便无法用上更新、更优的治疗方案。”韦青坦言,临床试验看似遥远,实则与每个人有关。
那么为什么临床试验的参与率不高?韦青结合门诊情况分析,梳理出以下四方面原因——
首先是信息壁垒:能承接试验的医院必须具备相应资质,基层患者接触不到;
其次是硬性门槛:入组对身体状态、肝肾功能等有严格要求,很多患者有意愿但指标不达标;
三是恐惧心理:“小白鼠”是广泛存在的误解,实际上所有试验药物都经过了充分的细胞和动物验证,绝非“从零开始”;
四是信息渠道匮乏:老年患者不擅长检索,合适的项目传不到他们的耳朵里。
门诊患者最大的误解,是把临床试验当成“最后一步”。韦青说,Ⅰ期试验确实多面向标准治疗失败的患者,但Ⅱ期、Ⅲ期大量项目直接针对初诊人群,医生会根据新药与现有标准治疗的疗效比较结果,来为患者确定最佳的治疗方案。另外,还有相当一部分试验面向术后预防复发的辅助治疗阶段,比如黑色素瘤患者术后状态良好,参加mRNA疫苗试验是为了降低复发风险,这和“没救了”完全不沾边。
“患者越早询问临床试验,治疗获益的机会越大。”韦青强调,“‘等其他治疗都不行了再看’的想法是不对的。肿瘤治疗有累积毒性,等身体全面恶化再来,指标不达标,可能就彻底失去入组的机会了。”
把握两个关键咨询节点 这些临床试验患者权益要知晓
面对临床试验,肿瘤患者应在什么时候主动咨询?
韦青给出了两个关键节点:一是初诊阶段,患者确诊后可主动询问主治医生,确认自身病情是否适合临床试验项目;二是现有治疗方案失效,当患者出现耐药、疗效不佳等情况时,临床试验可作为新的治疗突破口。
患者如何参加?韦青介绍了四条正规渠道:官方登记平台(中国临床试验注册中心)、就诊医院的肿瘤科或临床试验科室、专业公众号和医院官方发布、AI辅助检索。需要注意的是,AI仅作为信息补充,不能替代医生判断。
费用、安全性,以及是否能随时退出试验,是患者最关心的问题。韦青明确:I到Ⅲ期临床试验中,与治疗相关的检查费、药费、住院费,绝大多数由项目方承担,患者基本无需自费。入组前,医生会详细告知已知副作用和发生概率,试验期间有严格的安全监测体系。一旦出现不良反应,医生会及时处置并按规定上报。最关键的是,患者可以随时无理由退出试验,权益有保障。
针对患者担心的“双盲试验会不会让我吃亏”等问题,韦青专门作出辟谣:双盲试验是指医生和患者双方都事先不知道分组情况,目的是避免主观因素影响,保证试验数据客观公正。
很多患者害怕被分到安慰剂组,从而耽误治疗。对此,韦青强调,伦理审查有严格把关:安慰剂的使用仅限于该病还没有标准疗法的情况;如果患者所患疾病已有公认有效的治疗方案,不会运用安慰剂,而运用标准方案的对照组,绝不会让患者放弃最佳选择。
韦青:错误。临床研究并非“最后通牒”,很多研究恰恰针对早期或初诊患者,是给患者多一个治疗选择;即使标准治疗失败,参与研究也意味着还有新机会,并非无路可走。
韦青:错误。临床研究有完整的伦理审核、数据监控和监管流程,且药物进入人体前已通过大量前期验证,并非从零开始当“小白鼠”,安全性有基本保障。
韦青:错误。双盲设计是为了消除偏差,并非“暗箱操作”。设置安慰剂组通常因标准治疗已失败,符合伦理。无论入新药组还是对照组,患者都能得到有效治疗,且病情变化或意愿改变时,患者有权随时退出。
韦青:说法不绝对。虽然大部分药物和检查免费,确实能减轻经济压力,但更核心的价值是给患者多一个治疗选择。这从机会角度看是“赚到”,不过需理性看待疗效的不确定性。
韦青:错误。Ⅰ期临床试验虽是首次用于人体,但前期已验证大量数据,并不是从零开始;它并非替代标准治疗,而是标准治疗失败后的可选方案。患者应和医生沟通,有无更好选择?治疗疗效和风险如何? 针对个体情况进行抉择。
